一般治療

血友病乙西醫治療

一、治療

治療原則同血友病甲，主要為FⅨ的替代治療。主要制劑有新鮮血漿或新鮮冰凍血漿、凝血酶原復合物、高度提純的FⅨ和重組FⅨ。FⅨ半衰期為18～24h，應每12～24小時輸注1次才能維持血液FⅨ水平，嚴重出血或手術患者應12小時1次。與FⅧ不同，輸注后的FⅨ約50%彌散至血管外，彌散半衰期約5h，因而輸入FⅨ的回收率約50%，每kg體重輸注1個單位(U)患者FIX水平僅提高1%，期望將FIX提高到與FⅧ一樣水平，輸入FⅨ劑量應增大1倍。可按下述公式計算：需輸FⅨ量(U)=(期望FⅨ水平-患者現有FIX水平)?體重(kg)。如患者體重50kg，期望FIX達到20%，原FⅨ為0，則需FⅨ=(20-0)?50=1000U。達到此要求需輸血漿1000ml，全血約2000ml，心臟負荷過重，因而血漿和全血均不是治療的理想制劑。凝血酶原復合物含FⅡ、FⅦ、FⅨ和FⅩ，含量標定以FⅨ為準。FⅨ劑量單位(U)的定義與FⅧ相同，即1U相當于平均正常新鮮血漿1ml所含的FⅨ。凝血酶原復合物在制備過程中部分凝血因子已被激活，可能導致血栓形成和DIC，國產凝血酶原復合物制劑中已加入一定量的肝素。激活的凝血酶原復合物(制備過程中加入了控制激活的工序)能治療FⅧ抑制物和FⅨ抑制物這與含有部分激活的因子能旁路激活FⅩ有關。

國外已有高純度的FⅨ制劑和重組FⅨ，沒有凝血酶原復合物引起血栓形成和DIC的危險。

各種出血情況下替代治療需達到的FⅨ期望水平、替代治療維持時間以及應輸注的FⅨ量。只是輸注劑量應是FⅧ劑量的1倍。

治療副作用如同血友病甲，可能出現的并發癥為血液傳染病毒的傳播，如肝炎尤其乙型肝炎和丙型肝炎。艾滋病毒的傳染曾是國外未采取病毒滅活前血友病患者的嚴重并發癥。國內生產的凝血酶原復合物已進行了病毒滅活。輸注反應如發熱、寒戰和皮疹等可能發生。反復替代治療可使血友病乙患者產生同種抗體，但發生率遠低于血友病甲，估計約為3%。

二、預后

預后取決于出血嚴重性和是否進行替代治療，治療并發癥如肝炎或同種抗體存在影響患者的預后。一般而言，有替代治療保證的患者可達到正常人相同的壽命。

血友病乙與血友病甲一樣要面臨反復出血帶來各種并發癥。除關節變形外，慢性活動性肝炎、慢性遷延性肝炎，于1985年以前，在血友病患者中十分常見。另外，在美國約有50%的年齡較大的血友病乙患者HIV陽性，但是，在1985年以后開始接受治療的血友病乙患者可能具有與正常人相同的預期壽命。重型血友病乙患者可能在多次輸注后產生抑制物，從而使治療的難度大為加大。2%～6%重型血友病乙患者產生針對FⅨ的抗體，這些抗體多數屬于IgG4和kappa輕鏈亞型。產生抗體的患者多是由于突變造成循環中無FⅨ存在，但是，也有例外情況。